חברת PTC תרפיוטיקס עוסקת במחקר ופיתוח של מוצרים תרופתיים מבוססי מולקולות קטנות לטיפול במגוון אינדיקציות רפואיות. לחברה מספר מוצרים בשבלי מחקר ופיתוח, המיועדים לטיפול במגוון מחלות כגון סרטן, מחלות מדבקות ובעיות גנטיות. לחברה שיתופי פעולה עם חברות תרופות כמו אסטרה-זנקה, סלג'ין וג'נזיים.